Es ist ein ungleicher Kampf: Die 9-jährige Hannah aus dem bayrischen Greiling ist an der unheilbaren Kinderdemenz (NCL) erkrankt. Der US-Pharmakonzern "Biomarin" hat als einzige Firma weltweit ein noch nicht zugelassenes Medikament, das Hannahs Leben retten könnte. Doch die Verantwortlichen weigern sich, das Medikament für die Behandlung des Mädchens freizugeben. Ein verzweifelter Wettlauf mit der Zeit!
Kinderdemenz: Es gibt keine Hoffnung
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose, kurz NCL ist eine unheilbare Stoffwechselkrankheit, die für das zunehmende Absterben von Nervenzellen verantwortlich ist. Die Krankheit wird durch eine Genmutation verursacht und führt dazu, dass sich fettähnliche Substanzen im Gehirn ansammeln. Die Zellen verschmutzen und sterben ab. NCL ist die häufigste Form von Kinderdemenz. Durch die Zerstörung der Nervenzellen kommt es bei betroffenen Kindern zuerst zur Erblindung. Symptome wie Epilepsie, Halluzinationen bis hin zum Verlust von motorischen und geistigen Fähigkeiten können ebenfalls auftreten.
Medizinischer Spießrutenlauf bis zur Diagnose
Die damals 7-jährige Hannah begann 2013, erste Auffälligkeiten zu zeigen. Ihre Schrift wurde immer krakeliger, sie vergaß Namen, konnte keine Treppen mehr laufen. Ihre Eltern gingen mit ihr zu verschiedensten Ärzten, eine Brille wurde verschrieben, nichts half. Das Mädchen konnte bald auch nicht mehr lesen und schreiben. Vor knapp drei Monaten dann die erste Vermutung: In der Kinderabteilung des Klinikums München Schwabing testeten die Ärzte auf Kinderdemenz. Die schreckliche Vermutung wurde durch die Untersuchungen bestätigt. In Hannahs Gehirn hatten sich bereits erste fettähnliche Ablagerungen angesammelt. Die Eltern zur Diagnose: "Wir waren wie gelähmt."
Einziger Hoffnungsschimmer: US-Pharma-Riese "Biomarin"
Was tun? Der eigenen Tochter beim Sterben zusehen? Für die Eltern kommt das nicht infrage. Sie kontaktierten Professor Thorsten Marquardt von der Universität Münster. Er ist eine Koryphäe für seltene Krankheiten. Marquardt war es auch, der sie auf das noch nicht zugelassene Medikament "Cerliponase alfa" des Pharma-Konzerns "Biomarin" aufmerksam gemacht hat. "Cerliponase alfa" ist zwar erfolgreich getestet worden, jedoch noch Monate von der Zulassung entfernt. Mehrere betroffene Patienten hatten an der weltweiten Studie unter Beteiligung des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf teilgenommen und Fortschritte gezeigt. Professor Thorsten Marquardt begann, für Hannah mit "Biomarin" zu verhandeln.
Wie gewonnen, so zerronnen?
Marquardt versuchte, den Pharma-Riesen dazu zu bewegen, das Medikament noch vor der Zulassung an Hannahs Eltern abzugeben. Doch das Unternehmen entschied sich dagegen. Ein Sprecher erklärte vage auf Anfrage der Zeitung "Die Welt": "Wir möchten die Entwicklung von 'Cerliponase alfa' nicht gefährden," da "Hunderte Patienten und deren Familien profitieren" könnten. Die Eltern sind über diese Aussage geschockt. "Die haben etwas, was unserer Tochter hilft, und geben es uns nicht. Wer soll das verstehen?", fragt Michael Vogel. Auch der Weg in die Öffentlichkeit hat bisher nichts bewegt. Sie wandten sich an den Bayerischen Rundfunk, veröffentlichten die Website "Hoffnung für Hannah", starteten sogar eine Petition bei change.org – ohne Erfolg.
Doch sie lassen sich nicht entmutigen. "Für Hannah gibt es keine Alternative", betonen die Eltern und Professor Marquardt übereinstimmend. Sie hoffen auf die Entscheidung der US-Firma für das Leben einer sterbenden Neunjährigen - und gegen das harte Geschäft.
